基因疗法照进现实

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　　50年后，基因疗法的成功将从根本上改变医学，人类在医疗上的支出将会锐减，很多人会健康而长寿。
　　你走进一家诊所，护士从你身上取了点儿唾液、血液或胎儿细胞（prenatal　cell）做样品，然后放入一枚微芯片中进行检测。微芯片只有这页纸上的一个字那么大，被装在一部手持设备上。微芯片发出的各色荧光表示，在你的DNA里，存在着一些基因序列，它们会导致或者影响某些单基因疾病——这样的疾病有1200多种。幸运的是，监管部门已经批准了一种疗法，用来对付所有这些疾病——它就是基因疗法。
　　基因疗法的具体机制是，利用一种病毒天生就有的“生物机器”，将健康的基因载入细胞核内，替换掉导致疾病的突变基因。这种想法其实早已有之，1953年DNA双螺旋结构被发现后不久，就有科学家提出了这种设想。只是在通往最终目标的道路上，却布满了荆棘。初期的一些尝试最多只能算偶有成功，更多的是失败。
　　一个艰难的开头之后，基因疗法触底反弹，实现了里程碑式的突破。2012年，欧盟委员会批准了首个基因疗法，用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症（患有这种疾病的人通常无法消化脂肪）。
　　现在，基因疗法的大门终于敞开了：由于视网膜是与免疫系统隔开的，因此针对100多种失明症状的基因疗法首先进入临床；专家预计，未来患罕见巨轴索神经病的儿童将接受针对脊髓的基因疗法；接下来是脊髓损伤、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（俗称渐冻症）和脊髓性肌萎缩，纷纷为基因疗法所攻克。另外，通过静脉注射，携带着治疗性基因的腺相关病毒可以穿越血脑屏障，阻止帕金森病等脑部疾病的发生，治疗此类疾病再也不用像21世纪初那样，要在头部“打洞”了。
　　基因疗法的不断成功，会给这类技术开拓更大的施展空间。到21世纪中期，新的疗法将不止针对罕见的单基因疾病，还可治疗更常见的、与遗传和环境因素都有关的疾病，比如精神疾病、糖尿病以及大部分心脏病。
　　到2060年，人类在基因测试（结合遗传干预）预测未来健康风、险上，将达到前所未有的准确度，产生极大的社会意义。当疾病还在萌芽阶段就可以把它们消灭时，人类在医疗上的支出将会锐减，很多人会健康而长寿。　（摘自《环球科学》）